Le cellule staminali mesenchimali allogeniche espanse derivate da tessuto adiposo somministrate per via endovenosa sono efficaci nella artrite reumatoide refrattaria
L'infusione endovenosa di cellule staminali allogeniche espanse di origine adiposa è stata ben tollerata, senza tossicità associata alla dose, e ha dimostrato efficacia clinica nella artrite reumatoide refrattaria.
Sono state valutate la sicurezza e la tollerabilità della somministrazione endovenosa di Cx611, un preparato di cellule staminali allogeniche espanse di origine adiposa ( eASC ), nei pazienti affetti da artrite reumatoide refrattaria, e sono stati ottenuti dati preliminari di efficacia clinica in questa popolazione.
Per la valutazione è stato effettuato uno studio multicentrico, con aumento graduale della dose, randomizzato, in singolo cieco ( doppio cieco per efficacia ), controllato con placebo, di fase Ib/IIa.
I pazienti con artrite reumatoide refrattaria attiva ( fallimento di almeno due farmaci biologici ) sono stati randomizzati a ricevere tre infusioni endovenose di Cx611: 1 milione/kg ( coorte A ), 2 milioni/kg ( coorte B ), 4 milioni/kg ( coorte C ) o placebo, nei giorni 1, 8 e 15, e sono stati seguiti per la valutazione della terapia per 24 settimane.
Sono stati trattati 53 pazienti ( 20 nella coorte A, 20 nella coorte B, 6 nella coorte C e 7 nel gruppo placebo ).
Sono stati segnalati 141 eventi avversi. 17 pazienti del gruppo A ( 85% ), 15 del gruppo B ( 75% ), 6 del gruppo C ( 100% ) e 4 del gruppo placebo ( 57% ) hanno presentato almeno un evento avverso.
In 6 pazienti, 8 eventi avversi sono stati di grado 3 in intensità ( grave ), 5 nella coorte A ( infarto lacunare, diarrea, rottura del tendine, nodulo reumatoide e artrite ), 2 nella coorte B ( sciatica e artrite reumatoide ) e 1 nel gruppo placebo ( astenia ).
Solo uno degli eventi avversi di grado 3 è stato grave ( infarto lacunare ).
Le risposte American College of Reumatology ( ACR ) 20 per le coorti A, B, C e placebo sono state, rispettivamente, pari a 45%, 20%, 33% e 29%, al mese 1, e 25%, 15%, 17% e 0% al mese 3.
In conclusione, l'infusione endovenosa di Cx611 è stata generalmente ben tollerata, senza evidenze di tossicità associata alla dose e nel periodo di tempo studiati.
Inoltre, è stata osservata una tendenza all'efficacia clinica.
Questi dati giustificano una ulteriore ricerca su questa innovativa terapia nei pazienti con artrite reumatoide. ( Xagena2017 )
Álvaro-Garcia JM et al, Ann Rheum Dis 2017; 76: 196-202
Reuma2017
Indietro
Altri articoli
Chemioterapia ad alte dosi e trapianto autologo di cellule staminali ematopoietiche nei pazienti anziani e in buone condizioni con linfoma primario diffuso del sistema nervoso centrale a grandi cellule B: studio MARTA
I trattamenti disponibili per i pazienti più anziani affetti da linfoma diffuso primario del sistema nervoso centrale a grandi cellule...
Studio IMROZ: Isatuximab associato a Bortezomib, Lenalidomide e Desametasone ha ridotto il rischio di progressione della malattia o di morte nel mieloma multiplo di nuova diagnosi non-eleggibili al trapianto autologo di cellule staminali emopoietiche
I dati dello studio di fase 3 IMROZ hanno dimostrato che Isatuximab ( Sarclisa ) in combinazione con lo standard...
Basso tasso di mortalità non-dovuta a recidiva nei bambini di età inferiore a 4 anni affetti da leucemia linfoblastica acuta sottoposti a condizionamento chemioterapico per trapianto allogenico di cellule staminali: studio FORUM
Il trapianto allogenico di cellule staminali emopoietiche ( HSCT ) è altamente efficace nel trattamento della leucemia linfoblastica acuta (...
Tabelecleucel per pazienti sottoposti a trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche o di organi solidi con malattia linfoproliferativa post-trapianto positiva al virus EBV dopo fallimento di Rituximab con o senza chemioterapia: studio AL
La sopravvivenza nella malattia linfoproliferativa post-trapianto positiva al virus di Epstein-Barr ( EBV ) dopo trapianto di cellule staminali ematopoietiche...
I marcatori di malattia residua misurabili specifici per il paziente predicono l’esito nei pazienti con sindrome mielodisplastica e malattie correlate dopo trapianto di cellule staminali ematopoietiche
La recidiva clinica rappresenta la principale minaccia per i pazienti con sindrome mielodisplastica ( MDS ) sottoposti a trapianto di...
Consolidamento con Blinatumomab post-trapianto autologo di cellule staminali in pazienti con linfoma diffuso a grandi cellule B
Gli esiti nei pazienti con linfoma diffuso a grandi cellule B ( DLBCL ) recidivato sottoposti a trapianto autologo di...
Trecondi a base di Ttreosulfan come trattamento di condizionamento prima del trapianto di cellule staminali ematopoietiche
Trecondi, il cui principio attivo è Treosulfan, è un medicinale somministrato ai pazienti prima di un trapianto di midollo osseo...
Immunogenicità attenuata dei vaccini SARS-CoV-2 e fattori di rischio nei riceventi il trapianto di cellule staminali
L’immunogenicità della vaccinazione contro il coronavirus 2 della sindrome respiratoria acuta grave ( SARS-CoV-2 ) è ridotta nei pazienti sottoposti...
Brentuximab vedotin più Nivolumab dopo trapianto autologo di cellule staminali emopoietiche per i pazienti adulti con linfoma di Hodgkin classico ad alto rischio
Dopo il trapianto autologo di cellule staminali emopoietiche ( HSCT ), il consolidamento con Brentuximab vedotin ( Adcetris ) nei...
Induzione, consolidamento e mantenimento di Carfilzomib con o senza trapianto autologo di cellule staminali nei pazienti con mieloma multiplo di nuova diagnosi: analisi di sottogruppo citogenetico dello studio FORTE
I pazienti con mieloma multiplo di nuova diagnosi e anomalie citogenetiche ad alto rischio ( HRCA ) rappresentano un'esigenza medica...